Prima terapia genica per distrofie retiniche ereditarie

Via libera dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) alla rimborsabilità - riconoscendole la piena innovatività - della prima e unica terapia genica per il trattamento di una particolare forma di malattia ereditaria della retina finora senza cure, che rende i bambini ipovedenti dalla nascita e comporta una grave e progressiva riduzione della capacità visiva. Si tratta di Luxturna* (voretigene neparvovec), indicata per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con perdita della vista a causa d...