'I pazienti non potrebbero beneficiare del trattamento che riduce sintomi e progressione della malattia'
"Se non avremo a disposizione" l'acido obeticolico "torneremo indietro di 7 anni, avremo un azzeramento della ricerca scientifica e lasceremo i pazienti" con la colangite biliare primitiva "senza un farmaco che è diventato per loro un salvavita. Si danneggerebbero quelli già in terapia, oltre a quelli che non potrebbero entrare in trattamento e beneficiare non solo nella riduzione dei sintomi, ma anche della progressione della malattia e di un guadagno di anni di vita". Lo ha detto Annarosa Floreani, studiosa senior, Università degli Studi di Padova e consulente scientifico Irccs Ospedale Sacro Cuore Don Calabria di Negrar (Verona), intervenendo questa mattina all'evento - organizzato da Omar, Osservatorio malattie rare, in collaborazione con Amaf Aps Ets, Associazione malattie autoimmuni del fegato, e Associazione EpaC Ets e il contributo non condizionante di Advanz Pharma - sul tema della revoca da parte della Commissione europea, su decisione dell'Agenzia Ema, dell'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) condizionata per l'acido obeticolico. Il provvedimento è stato sospeso, ma rimane il rischio di non rendere più disponibile il farmaco, per i pazienti europei.
"La colangite biliare primitiva - spiega Floreani - è una malattia cronica, rara, autoimmune del fegato che danneggia i piccoli dotti biliari che può portare a un'infiammazione cronica, alla cirrosi e al trapianto di fegato o al decesso per insufficienza epatica. Interessa prevalentemente le donne tra i 45-55 anni, con un rapporto 9 a 1 rispetto agli uomini. E' una patologia complessa perché può associarsi ad altre malattie autoimmuni, anche reumatologiche come l'ipotiroidismo o le artriti. I suoi sintomi, prevalentemente il prurito insistente e l'astenia, impattano sulla qualità di vita".
A livello di terapie, "nel 1987 è entrata in commercio la prima linea di trattamento, l'acido ursodesossicolico che ha migliorato la sopravvivenza - illustra l'esperta - ma il 30-40% dei pazienti non risponde alla terapia e necessita di una seconda linea che è l'acido obeticolico. Questo è in commercio dal 2017 in Italia, dove ne hanno tratto beneficio circa 1.400 persone. Lo dimostrano dati di studi dal mondo reale (real world), attivati in tutto il mondo e che hanno coinvolto oltre 700 pazienti in Italia". L'acido obeticolico "è stato introdotto nel 2017 in maniera condizionata perché si trattava di documentare il vantaggio sugli eventi maggiori, come la cirrosi - precisa Floreani - Lo studio Cobalt reclutava pazienti che avevano una malattia avanzata, ma dopo l'entrata in commercio dell'acido obeticolico quelli del gruppo placebo sono usciti dal trial per assumere il farmaco perché traevano benefici dalla terapia. Si sono quindi creati dei bias statistici: non è quindi possibile trarre conclusioni sulla base di questi risultati altamente inficiati". Ma è proprio a partire da questi dati che "c'è stata la revoca dell'Aic, per fortuna interrotta nel giro di 2 giorni. Ma l'analisi che noi ci aspettiamo che venga considerata" dall'Ema "è quella dei dati degli studi real world che hanno una numerosità elevatissima e risultati sono splendidi e ottimali", conclude.
