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Malattia di Fabry, ok dell’Ema ad auto-somministrazione domiciliare di agalsidase alfa

Malattie rare, Pisani (UniNa): 'Terapie domiciliari rivoluzione per pazienti Fabry'

La malattia di Fabry, patologia rara da deposito lisosomiale multisistemica, multiorgano, progressiva, ereditaria, caratterizzata da specifici segni neurologici, cutanei, renali, cardiovascolari e cerebrovascolari, ha un forte impatto sulla qualità di vita di pazienti e caregiver per lunghissimo tempo. "Tuttavia, la disponibilità dei trattamenti enzimatici sostitutivi, le terapie domiciliari e la possibilità della nuova autosomministrazione hanno modificato la storia del trattamento e l'aspettati...

Malattie rare, Capaccetti (Takeda): 'Nuova modalità di trattamento per pazienti Fabry'

L'approvazione da parte dell'Agenzia europea del farmaco (Ema) e quella italiana (Aifa) all'aggiornamento della scheda tecnica "consente de facto che agalsidase alfa, indicata come terapia enzimatica sostitutiva per pazienti con malattia di Fabry, possa essere autosomministrata da parte di un paziente formato o di un caregiver" a domicilio, afferma Barbara Capaccetti, Medical & Regulatory Director Takeda Italia. "Un vantaggio per il paziente in termine di qualità di vita, ma anche per il caregive...