Miastenia grave, nuovo studio su impatto socio-economico

Si stima che in Italia colpisca 17mila persone, ma nonostante sia una malattia rara ha un forte impatto sociale, economico e produttivo sui pazienti e familiari. E' la miastenia grave (Mg), una delle patologie rare maggiormente diffuse e studiate, oggetto di un nuovo studio sulle conseguenze che la patologia comporta su chi ne è effetto e su coloro che assistono i pazienti, e i cui risultati sono stati presentati oggi a Milano da argenx, azienda che opera nel settore dell'immunologia.

"La miastenia grave è malattia autoimmune cronica, clinicamente eterogenea e imprevedibile, dove, per ragioni ancora non completamente note, il sistema immunitario si attiva producendo anticorpi circolanti diretti contro i recettori muscolari, interrompendo così la comunicazione tra nervi e muscoli e causando faticabilità e debolezza muscolare - spiega Raffaele Iorio, professore associato di Neurologia, Università Cattolica del Sacro Cuore, Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma - Può avere un impatto enorme sulle attività quotidiane, sia nella sfera privata che professionale e relazionale, e incide profondamente sulla qualità di vita. In Italia si stimano almeno 17mila persone con miastenia grave". Argenx presenta oggi i risultati di una nuova pubblicazione basata sui dati di MyRealWorld Mg, il primo studio osservazionale globale che da oltre 5 anni raccoglie, tramite un'applicazione digitale in cui il paziente registra i suoi dati, 'Prove dal mondo reale' dell'impatto della malattia sulla vita quotidiana delle persone con Mg, delle loro famiglie e dei caregiver nell'ambito di un rigoroso protocollo di studio. Ad oggi lo studio ha coinvolto 2.424 pazienti adulti e caregiver provenienti da 10 Paesi tra cui l'Italia, che ha contribuito alla ricerca con il più alto numero di partecipanti.

Lo studio fornisce dati sulla perdita di produttività lavorativa causata dalla miastenia grave su pazienti e caregiver calcolandone anche l'impatto economico. In particolare, dall'analisi è emerso che: il 36,5% dei pazienti con Mg ha riferito di essersi assentato dal lavoro per malattia negli ultimi 30 giorni - con una media di 14,5 giornate perse al mese - e l'11,4% ha dichiarato di aver interrotto il lavoro a causa della malattia; più di 1 paziente su 3 (36%) dichiara di aver bisogno del supporto di un caregiver, che nella maggioranza dei casi (96%) è un familiare o il partner; il 14,6% dei caregiver ha dovuto ridurre l'orario di lavoro e il 13,4% ha dovuto rinunciare del tutto a un'occupazione retribuita. Tutto questo può influire negativamente sulla partecipazione al mondo del lavoro e comportare una perdita di reddito. Dallo studio, inoltre, è emerso che in Italia la perdita di produttività media complessiva causata dalla Mg è quantificabile in 11mila euro l'anno (8mila per i pazienti e 3mila per i caregiver), che nei casi più gravi può arrivare fino a una perdita di 28mila euro l'anno. I pazienti con forme severe di Mg hanno subito perdite di produttività 3,8 volte superiori rispetto ai pazienti con malattia lieve.

"Mi sono ammalata di miastenia a 18 anni e la diagnosi per me e la mia famiglia è stata traumatica - ricorda Chiara Castellini, Membro, socio attivo Aim, Associazione italiana miastenia e malattie immunodegenerative - Amici del Besta Odv - E' una malattia neuromuscolare che comporta una disabilità 'invisibile' che impatta su lavoro, scuola, vita sociale e privata e sull'intero nucleo familiare. E' difficile conciliare la miastenia grave con le proprie aspirazioni quando tutto ruota attorno a una condizione che cambia le prospettive e il modo di vivere. Oggi, attraverso i giusti trattamenti, posso accettare la malattia e riprendere a vivere una vita piena e attiva, seppur con dei compromessi e delle limitazioni che possono essere affrontate e gestite".

I risultati dell'indagine - riporta una nota - suggeriscono che nuove terapie, come efgartigimod alfa sviluppato da argenx, oltre a risultare clinicamente efficaci possono ridurre la perdita di produttività e migliorare la qualità di vita. Nei pazienti trattati con efgartigimod alfa per via endovenosa nello studio Adapt, la perdita di produttività in termini di costi si riduce dopo 4 settimane del 40,2%, mentre il numero di giornate lavorative perse si riduce del 31%. L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha recentemente approvato la rimborsabilità in Italia della formulazione sottocutanea di efgartigimod alfa, iniettabile in autosomministrazione, per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (MGg) che sono positivi all'anticorpo anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). La disponibilità della nuova soluzione iniettabile sottocute da somministrarsi autonomamente a casa consentirà alle persone con miastenia grave generalizzata di non recarsi in ospedale per la terapia endovenosa.

"Il nuovo studio rivela che la miastenia grave compromette la capacità lavorativa dei pazienti, richiedendo periodi di assenza dal lavoro o una riduzione dell'orario lavorativo - sottolinea Renato Mantegazza, presidente Aim e tra gli autori - Analogamente, i caregiver, spesso familiari stretti, dedicano una quantità significativa di tempo all'assistenza, il che può influire negativamente sulla loro partecipazione al mondo del lavoro e comportare una perdita di reddito. Oggi, grazie al progresso della ricerca scientifica, stiamo assistendo ad una trasformazione nel paradigma di cura di questa patologia, da terapie immunosoppressive generiche a terapie di precisione, come efgartigimod alfa, sempre più individualizzate, con evidenti vantaggi per il clinico, il paziente e il caregiver".

"Sappiamo che la nostra responsabilità va oltre l'accesso alle cure e che l'innovazione terapeutica è fondamentale, ma da sola non basta - dichiara Fabrizio Celia, amministratore delegato di argenx Italia - Abbiamo dato il via a diverse iniziative di supporto ai pazienti, come lo studio MyRealWorld MG, che possono contribuire a fornire loro il sostegno di cui hanno bisogno, migliorare le conoscenze e la diagnosi precoce. La possibilità offerta ai pazienti di somministrarsi autonomamente la terapia a casa, con la nuova formulazione di efgartigimod alfa sottocute, consente alle persone con miastenia grave generalizzata di accedere al trattamento più adatto al proprio stile di vita e allo stesso tempo può migliorare la gestione terapeutica da parte del medico e liberare risorse negli ospedali".