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Malattie rare, Sabatelli (Nemo Gemelli): "Due anni fa primo farmaco che blocca la Sla"

'Una svolta per il 2% pazienti con mutazione Sod1. Necessario accesso tempestivo ai test genetici'

Malattie rare, Sabatelli (Nemo Gemelli):
22 novembre 2024 | 09.40
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"Aumentando le opportunità anche gli eventi impossibili si verificano. È così anche nella ricerca: aumentando il numero di ricercatori e quello che possono fare, anche una cosa apparentemente impossibile come la cura per la Sla, si verifica. Due anni fa è successo un qualcosa di bellissimo, qualcosa di straordinario: per la prima volta nella storia di questa malattia, che conosciamo da più di 150 anni, si è riusciti a trovare un farmaco che frena la malattia in una piccola, piccolissima percentuale di pazienti, il 2%, che hanno la mutazione Sod1". Lo ha detto Mario Sabatelli, direttore clinico del Centro Nemo Policlinico Gemelli Roma, intervenendo alla diretta streaming della campagna 'La promessa per la ricerca', promossa da Aisla, l’Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica, trasmessa su YouTube e sui canali social dell'associazione.

"Il farmaco - spiega Sabatelli - è in grado, solo in queste persone, di bloccare la malattia. La portata di questo è fondamentale: prima noi non sapevamo che la malattia si potesse fermare. Adesso lo sappiamo. Prima lo credevamo. Adesso è una certezza". Ricordando che la ricerca sta procedendo e che è disponibile un test genetico, Sabatelli rimarca che "è necessario che le persone con questa malattia abbiano accesso ai test genetici. È cambiato qualcosa, ci volevano 6-8 mesi. Adesso siamo a 3 mesi, ma non possiamo perdere 3 mesi - conclude - le cure funzionano quando sono tempestive".

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