Aids, taglia-incolla del Dna per curare l'Hiv: "Entro 2 anni dati decisivi"

C'è "una sfida che affascina" molti scienziati che hanno dedicato e dedicano i loro studi all'Hiv: poter eliminare con un paio di 'forbici molecolari' il Dna del virus dai pazienti infettati, liberandoli per sempre dalle terapie, che oggi devono assumere a vita per evitare che la sieropositività diventi malattia conclamata. Pasquale Ferrante è uno dei ricercatori che hanno lavorato al raggiungimento di questa meta, a questa promessa. Già docente dell'università Statale di Milano, l'esperto ha collaborato con la Temple University negli Usa allo sviluppo di una tecnica di editing genetico che fosse in grado di tagliare il genoma dell'Hiv incorporato in quello delle cellule. Questo filone di studi è andato avanti e oggi è in corso una sperimentazione sull'uomo negli Stati Uniti. "Mi aspetto che potremo avere dati significativi" sull'efficacia "in 1-2 anni", prospetta Ferrante all'Adnkronos Salute, facendo il punto sulle nuove frontiere della lotta all'Aids, nella Giornata mondiale.

"La sperimentazione, approvata dall'ente regolatorio Usa Fda, ha superato la fase 1 e adesso ci sono 3-4 centri in America che stanno affrontando le fasi successive per vedere non solo la sicurezza, ma anche l'efficacia nel tempo", aggiorna il virologo. La terapia sperimentale protagonista del trial si chiama 'EBT-101', è la prima basata su Crispr per l'infezione da Hiv (si somministrerebbe con infusione endovenosa). "E' un futuro che potrebbe realizzarsi, che può darsi dia i risultati attesi - ragiona Ferrante - Risultati che noi abbiamo accolto con tanto entusiasmo quando si è vista questa possibilità. Credo ci voglia almeno un anno o due" per avere le informazioni decisive. "Il problema è che i pazienti hanno il virus in cellule che possono anche essere i cosiddetti 'santuari' virali e per sapere con certezza che la terapia sia veramente efficace e che non ci siano virus nascosti altrove bisognerà aspettare che finisca questa seconda e terza fase della sperimentazione".

Ad oggi, "la prima fase è finita con buoni risultati (i dati sono stati resi noti a fine ottobre, ndr) e la seconda è appena cominciata. Va detto - aggiunge Ferrante - che per il momento l'azienda che collabora con la Temple per la messa a punto ed eventualmente la futura commercializzazione" della terapia, cioè la compagnia biotech Excision BioTherapeutics, "lavora soltanto negli Stati Uniti e non c'è una prospettiva a breve che possano partire sperimentazioni anche in altri Paesi".

Se questo approccio funziona, sottolinea lo scienziato italiano che ancora oggi è adjunct professor alla Temple, "si apre una nuova era. Molte persone positive, nonostante sappiano e vedano che la loro patologia è stabile e che non ci sono sintomi se si usano i farmaci attualmente disponibili, talvolta si trovano a esprimere il desiderio di risolvere il loro problema una volta per tutte".

Quanto ai potenziali costi di una terapia di questo tipo, basata sul 'taglia e incolla' del Dna, Ferrante auspica non siano stellari. "Come è noto, le nuove terapie ultra avanzate, anche le stesse terapie Car-T per i tumori, stanno diventando tutte terapie individualizzate con costi in certi casi proibitivi. Vedremo come verrà collocata eventualmente in futuro questa terapia" se si rivelerà efficace. "Io spero che non costi troppo - conclude l'esperto - perché altrimenti poi verrebbero meno i pazienti" che si potrebbero trattare.