"Terapia topica per il trattamento di ferite e lesioni sull'intera superficie cutanea"
MT PLEASANT, S.C., 22 agosto 2023 /PRNewswire/ -- Paradigm Therapeutics Inc., azienda biofarmaceutica, ha annunciato oggi il completamento dell'acquisizione dei diritti mondiali di SD-101, un trattamento topico per tutto il corpo per tutti i sottotipi di Epidermolysis Bullosa (EB), da Amicus Therapeutics. I termini dell'accordo non sono stati divulgati.
SD-101 ha ricevuto la designazione Rare Pediatric Disease (malattia pediatrica rara) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense che copre l'ampio trattamento dell'EB. Oltre alla designazione di Rare Pediatric Disease, SD-101 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall'FDA e dalla European Commission (EC) ed è stato il primo trattamento EB a ricevere la designazione di terapia rivoluzionaria da parte dell'FDA.
"Siamo entusiasti dell'opportunità di continuare lo sviluppo di SD-101 e di discutere i dati attuali con la FDA per accelerare un percorso verso la registrazione di questa terapia per i pazienti con tutti i sottotipi EB", ha dichiarato il Dr. Robert Ryan, Chief Executive Officer di Paradigm Therapeutics. "C'è un'enorme necessità di nuove opzioni di trattamento per il trattamento degli effetti cutanei debilitanti nei pazienti affetti da Epidermolysis Bullosa. Il team di Paradigm Therapeutics lavorerà con passione per fornire ai pazienti una nuova alternativa terapeutica, in questa malattia senza trattamenti efficaci per tutto il corpo".
Il Dott. Ryan ha aggiunto: "L'Epidermolysis Bullosa è una malattia devastante. Riteniamo che i dati clinici mostrino effetti benefici dell'uso del SD-101 in tutta la gamma di pazienti affetti da EB e supportino fortemente la progressione verso la registrazione. I risultati degli studi della Fase II e Fase III ora completate indicano cheSD-101 è un prodotto candidato per il trattamento completo delle lesioni e delle ferite cutanee nei pazienti pediatrici e adulti affetti da EB, che non hanno altre alternative per il trattamento dell'intero corpo. I risultati hanno inoltre dimostrato che SD-101 ha un profilo di sicurezza favorevole".
Informazioni sull'Epidermolysis Bullosa (EB)
L'Epidermolysis bullosa è un disturbo genetico raro e devastante, che causa una pelle molto fragile, con gravi vesciche cutanee e ferite aperte che spesso iniziano alla nascita. Non esistono terapie approvate per il trattamento di tutto il corpo dei pazienti affetti da EB, che colpisce molti bambini e adulti nel corso della loro vita. Lo standard primario di cura consiste nella gestione del dolore e nella medicazione e bendaggio di ferite aperte per prevenire le infezioni. L'EB è una malattia cronica, potenzialmente sfigurante e in alcuni casi fatale. Esistono molte varianti genetiche e sintomatiche di EB, ma tutte le forme condividono un sintomo: pelle fragile che forma vesciche e si lacera, a volte a causa del minimo attrito o trauma.
Informazioni su SD-101
SD-101 è una crema per uso topico che ha dimostrato potenzialità per migliorare il trattamento delle gravi malattie cutanee osservate in pazienti con tutti i sottotipi EB. Sono stati condotti studi di Fase II e di Fase III su bambini e adulti con Simplex, Recessive Dystrophic (RDEB) o Junctional EB. in questi studi sono stati inclusi in totale 217 pazienti EB. SD-101 è stato applicato quotidianamente per via topica su tutto il corpo di adulti e bambini anche di soli 21 giorni di età, per un periodo di tre mesi. La misura di esito primaria è stata la valutazione della chiusura della ferita target, oltre a misure secondarie tra cui la riduzione della copertura della superficie corporea (BSA) di vesciche e ferite.
Informazioni su Paradigm Therapeutics
Paradigm Therapeutics è un'azienda farmaceutica privata in fase di sviluppo clinico, focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative per rispondere alle esigenze mediche critiche nel trattamento delle malattie rare. Paradigm si concentra principalmente sul trattamento dell'Epidermolisi Bullosa (EB). SD-101, la sua terapia di punta per il trattamento degli effetti cutanei nei pazienti con Epidermolisi Bullosa, ha completato gli studi clinici di Fase II e Fase III. SD-101 è una crema topica che ha dimostrato di poter migliorare il trattamento dei gravi effetti cutanei riscontrati nei pazienti di tutti i sottotipi di EB.
Contatto aziendaleDott. Robert RyanAmministratore delegatorryan@paradigmtherapeutics.com919-274-0703www.paradigmtherapeutics.com
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