Alexion Pharma Italy, il Gruppo Rare Disease di AstraZeneca, annuncia oggi che l’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di eculizumab, un inibitore del complemento C5, come trattamento di seconda linea, in seguito a rituximab, nei pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (Nmosd) positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (Aqp4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi. Il 97,9%, 96,4% e 96,4% dei pazienti positivi agli anticorpi Aqp4 - si legge in una nota di Astrazeneca - trattati con eculizumab erano liberi da recidiva a 48, 96 e 144 settimane rispetto al 63,2%, 51,9% e 45,4% con placebo. L’approvazione è stata pubblicata sulla Gazzetta ufficiale n.210.
La Nmosd è una grave malattia autoimmune rara, che interessa il sistema nervoso centrale, compresi il midollo spinale e i nervi ottici. Le persone che ne sono affette possono avere problemi di visione, dolore intenso, perdita delle funzioni della vescica e dell’intestino, sensazioni cutanee anomale (formicolio, sensibilità al caldo/freddo) e problemi di coordinazione e di movimento. La maggior parte dei pazienti presenta spesso recidive imprevedibili, una nuova insorgenza di sintomi neurologici o il peggioramento di quelli già esistenti, chiamati anche attacchi, che tendono a diventare gravi e ricorrenti e possono portare alla disabilità permanente. Sulla base dei dati epidemiologici mondiali, si stima che in Italia la Nmsod colpisca oltre 1.000 persone, con più di 100 nuove diagnosi all’anno.
“È cruciale riuscire a diagnosticare questa patologia il prima possibile per poter evitare le recidive – afferma Claudio Gasperini, direttore Uoc di Neurologia e Neurofisiopatologia, San Camillo Forlanini di Roma -. Così possiamo limitare la morbilità, la mortalità e il rischio di progressione della disabilità. A seconda del distretto corporeo colpito, fin dall’esordio la Nmosd può determinare perdita della vista e importanti difficoltà nella deambulazione fino a paralisi. Se non viene trattata, nelle forme severe può causare grave insufficienza respiratoria con aumentato rischio di mortalità. Grazie ad un apposito test sierologico e al ricorso alla risonanza magnetica, possiamo nel giro di pochi mesi arrivare ad una corretta diagnosi".
“Le persone che vivono con il disturbo dello spettro della neuromielite ottica soffrono di attacchi gravi e debilitanti che impattano in maniera devastante la loro vita e quella dei loro familiari – sottolinea Mario Alberto Battaglia, presidente della Fondazione italiana sclerosi multipla (Fism) -. Nel passato questa malattia non è stata riconosciuta e spesso è stata confusa con la sclerosi multipla: oggi non devono più esserci testimonianze di diagnosi ritardata perché diagnosi precoce significa terapia efficace precoce".
"L’Nmosd - prosegue Battaglia - richiede una accurata gestione all’interno di centri per l’assistenza per i pazienti con sclerosi multipla, con un approccio terapeutico mirato, che deve avere come obiettivo il blocco della progressione della malattia. Solo queste strutture sanitarie possiedono il giusto expertise nella gestione di patologie neurologiche recidivanti come il disturbo dello spettro della neuromielite ottica. Infatti, nonostante gli indubbi successi degli ultimi anni, la malattia presenta ancora prognosi molto severe e necessita di un monitoraggio attento. È dunque fondamentale - e per questo la nostra attività di advocacy verso le istituzioni – il riconoscimento formale e la strutturazione di una Rete a livello nazionale e regionale, con copertura dell’intero territorio e reale prossimità superando le difformità e le iniquità e diseguaglianze di accesso. Da parte della Fondazione abbiamo da sempre l’impegno al finanziamento della ricerca scientifica e l’estensione del Registro italiano Sclerosi multipla alle patologie correlate, come l’Nmosd, quale strumento di ricerca, monitoraggio delle terapie e di sanità pubblica”.
Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica “colpisce soprattutto donne, con un’età media di circa 40 anni - evidenzia Francesco Saverio Mennini, presidente della Società italiana di Health technology assessment (Sihta) -. Si tratta di persone nel pieno della loro vita e, per questo motivo, al momento siamo impegnati nel raccogliere dati per approfondire quale impatto la patologia determini sulla loro vita lavorativa e sociale. Pensiamo, ad esempio, cosa significhi perdere la vista per una donna che lavora, con figli e una famiglia. Rappresentare i costi diretti e indiretti (perdita di produttività in primis) e, soprattutto, quelli evitati da una terapia efficace è fondamentale per inserire nel contesto del sistema paese una soluzione terapeutica per una patologia così rara e severa”. “Siamo orgogliosi di offrire eculizumab ai pazienti italiani affetti da Nmosd. Grazie alla collaborazione con Aifa, abbiamo raggiunto questo traguardo che rappresenta per noi la realizzazione di ciò per cui lavoriamo ogni giorno: trasformare la vita delle persone affette da malattie rare e disturbi invalidanti – conclude Anna Chiara Rossi, Vp & General manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease - Con questo presupposto, siamo desiderosi e motivati a fornire una nuova opzione terapeutica che possa aiutare le persone affette da tale disturbo a raggiungere il prossimo obiettivo, una sostanziale riduzione del rischio di recidiva”.
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