"E' scarso il ricorso alla Legge 648/96 per un accesso rapido ai farmaci orfani per patologie che non hanno cure disponibili (Early Access Program)". La criticità si potrebbe superare "integrando la spesa di questi farmaci nel Fondo degli innovativi". Lo ha detto Valeria Viola, Institutional and Regulatory Affairs Consultant Pharma Value, alla presentazione, questa mattina in Senato, del VI Rapporto annuale dell'Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), illustrando la proposta avanzata nel documento per ovviare al problema.
In Italia - si è ricordato nel corso dell'evento - uno dei modi per poter far arrivare precocemente il farmaco ai pazienti che ne hanno necessità è l'inserimento nella lista istituita ai sensi della Legge 648/96. Nel 2021 è stato riscontrato un basso ricorso alla Legge 648 come strumento di accesso precoce per patologie con un alto 'unmet medical need' (bisogni clinici non soddisfatti). Le richieste di inserimento in lista 648/96 per farmaci orfani nel 2020 sono state infatti solamente 4, di cui una ha ottenuto parere favorevole e 3 non favorevole, mentre nel 2021 sono state 6 di cui 5 con parere non favorevole e una rimasta in approfondimento.
Per sanare questo scarso ricorso alla Legge 648, all'interno report Ossfor è contenuta una proposta che prevede "una revisione del Fondo per i farmaci innovativi, associata ai farmaci in lista 648/96 alla loro prima indicazione autorizzata - spiega Viola - Questo fondo potrebbe essere sufficientemente capiente per contenere i costi legati ai farmaci che vi troverebbero allocazione, affinché possa esserci un 'early access'. La spesa - continua - rappresenterebbe il 9% del totale, circa 91 milioni di euro su un miliardo di euro per il 2022. Questa stima, tra l'altro, non considera la negoziazione prevista dal nuovo Dm Criteri negoziali. Per integrare questo tipo di farmaci nel Fondo degli innovativi, la modifica normativa dovrebbe inserire la valutazione dell'innovatività subito dopo la raccomandazione positiva del Chmp di Ema (la commissione specifica dell'Agenzia europea dei medicinali, ndr). Questo permetterebbe ai pazienti che ne hanno necessità di avere accesso a tali farmaci in tempi più brevi e con una copertura economica già prevista dal sistema".
Dal punto di vista dell'erogazione del farmaco innovativo, il ruolo farmacista ospedaliero "si deve ampliare" secondo Tiziana Corsetti, direttore Uoc Farmacia, Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma e responsabile Area scientifica malattie rare Sifo, Società italiana di farmacia ospedaliera e dei servizi farmaceutici delle aziende sanitarie.
"Il galenico - afferma la farmacista - preparato all'ospedale per un uso off label (non autorizzato, ndr) per l'impiego in pazienti con malattie rare è anche una riduzione di spesa. In base a un'analisi di Hta (HealthKit technology assessmenti, ndr) sulla distribuzione diretta dal centro prescrittore dei farmaci off label in pazienti pediatrici con malattie rare, la preparazione in ospedale riduce i tempi per l'erogazione del farmaco perché il farmacista ospedaliero, conoscendo il paziente, prepara anche la formulazione farmaceutica più idonea, spesso liquida, in contesto sicuro, perché sterile, e pronta all'uso. Questa pratica potrebbe quindi contribuire all'ottimizzazione dei costi diretti, ma si deve tenere conto del paziente e del caregiver che, nella metà dei casi, preferirebbe avere il farmaco nella Asl vicino a casa. Una soluzione - conclude Corsetti - potrebbe essere di portarlo direttamente alla casa del paziente".
