Il neurologo: "Efgartigimod riduce disabilità miastenia grave"

"Ci sono diversi pazienti affetti da miastenia grave che soffrono di effetti collaterali della terapia con corticosteroidi, ma possono beneficiare di terapie innovative. Tra queste, ad esempio, l'efgartigimod, che è un frammento di un anticorpo che favorisce la degradazione delle IgG patogene, diminuendo il livello di anticorpi che causano la malattia, come l'anticorpo specifico per il recettore dell'acetilcolina, migliorando i sintomi e riducendo la disabilità associata a questa patologia". Così Raffaele Iorio, professore di Neurologia presso l'università Cattolica del Sacro Cuore, Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma, intervenendo questa mattina a Milano all'incontro organizzato con la stampa da argenx per presentare i risultati di una nuova pubblicazione basata sui dati di MyRealWorld MG, il primo studio osservazionale globale che da oltre 5 anni raccoglie, tramite un'applicazione digitale in cui il paziente registra i suoi dati, 'Prove dal mondo reale' dell'impatto della malattia sulla vita quotidiana delle persone con miastenia grave (Mg), delle loro famiglie e dei caregiver nell'ambito di un rigoroso protocollo di studio.

"La miastenia grave è una malattia che risponde abbastanza bene alla terapia tradizionale - spiega il neurologo - Tuttavia, esiste un 10-15% di pazienti che non risponde alle terapie tradizionali che si basano su farmaci che sono inibitori dell'acetilcolinesterasi, corticosteroidi, immunosoppressori come l'azatioprina o il micofenolato mofetile. E' una malattia autoimmune cronica che fornisce la giunzione neuromuscolare, alterando la trasmissione dell'impulso tra il nervo e il muscolo. E' una patologia rara, non rarissima: si stima, infatti, che siano affette da miastenia grave circa 17mila persone in Italia. E' caratterizzata da una affaticabilità muscolare, ovvero quando i sintomi peggiorano con lo sforzo e migliorano con il riposo".

Si trata di una malattia "eterogenea, che può coinvolgere diversi distretti muscolari come i muscoli extraoculari, dando origine a diplopia (la visione doppia) o ptosi palpebrale (una condizione in cui una o entrambe le palpebre superiori sono abbassate rispetto alla norma), i muscoli importanti per la fonazione e la masticazione, quindi dando difficoltà a parlare e masticare, ma anche a deglutire, oppure può dare affaticabilità agli arti. L'evento più severo è quando vengono coinvolti i muscoli respiratori, in questo caso il paziente può andare in sofferenza respiratoria e può richiedere il supporto di ventilazione meccanica" nonché "il ricovero in terapia intensiva".