Piemonte e Veneto, dal punto di vista organizzativo, rappresentano un’esperienza chiara e consolidata, esempi di buone pratiche che possono contare su un’organizzazione molto complessa e definita, ma che non può prescindere da un upgrade strutturale e organizzativo in cui sia definito il ruolo del trapianto autologo, dei nuovi anticorpi (mono e bispecifici), il fabbisogno di personale e posti letto, dei centri referral in un’ottica si sostenibilità finanziaria e di efficienza clinica. Tutto questo dovrebbe farlo l’Aifa, l’ente regolatore che valuta se il farmaco è utilizzabile, insieme al ministero e alle Regioni.
5 dicembre 2023. Terapie Car-T, si allargano le indicazioni delle cure: nel decimo anniversario della somministrazione di una terapia sperimentale a base di Car-T a Emily Whitehead, la bambina di 7 anni affetta da leucemia che fu trattata al Children’s Hospital di Philadelphia, si affacciano in clinica oncologica nuove indicazioni delle cellule ingegnerizzate CAR-T. Per tracciare il punto sulla sostenibilità, sulle difficoltà e urgenze di queste terapie Motore Sanità ha promosso un focus sulla regione Piemonte e sul Triveneto dal titolo “CAR-T Breakthrough innovation. Nodi chiave da sciogliere. Dalle esperienze attuali alle nuove indicazioni. Nord: Piemonte, Liguria e Triveneto”. Una delle tappe della road map che, partendo dalle migliori esperienze cliniche e organizzative mira a tracciare una strada per la sostenibilità delle cure al netto delle differenze regionali.
Nel nuovo scenario organizzativo la Rete Oncologica Piemontese è diventata parte di Azienda Zero ed è al decollo una nuova governance farmaceutica regionale. Ma il Triveneto ha il vantaggio di poter contare su un fondo ad hoc per la spesa dei farmaci innovativi usciti dalla copertura del primo triennio garantito dal Fondo nazionale. Modello che il Piemonte potrebbe imitare ma non ha ancora seguito. Per queste terapie in queste due regioni è stata tuttavia abbattuta la mobilità passiva verso la Lombardia ma servono nuovi modelli organizzativi al superamento del triennio di innovatività, ora che in clinica si affacciano altri trattamenti per il mieloma e per il linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma a cellule B ad alto grado. Obsoleto e inadeguato anche il sistema di tariffazione a Drg di ispirazione nazionale che si basa sul rimborso per il trapianto di midollo osseo ma copre solo circa un terzo dei costi di questa cura che, per le Car-T, possono superare i 250 mila euro per singola infusione al netto delle necessità di degenza.
“Una sola infusione rappresenta una speranza di vita unica per quanti non hanno alternative terapeutiche al progredire della patologia – ha spiegato Claudio Zanon, direttore scientifico di Motore Sanità - restano alcuni punti chiave irrisolti e su cui è cruciale un confronto alla ricerca di soluzioni appropriate e sostenibili”.
Sotto la lente modelli organizzativi, esperienze e competenze attuali delle direzioni strategiche delle aziende sanitarie a supporto di strutture adeguate. Non solo per il costo del farmaco Car-T ma anche per garantire team efficienti, ufficio finanziario, legale, economato legati da obiettivi comuni. “Occorre puntare sulla costruzione di modelli appropriati e sostenibili – ha aggiunto Zanon - attraverso l’analisi dei costi attuali di procedura (CAR-T non è una terapia ma una procedura), delle risorse umane, dei tempi di invio ai centri Hub definendo nuove funzioni di rete e condivisione dati e di ricerca collaborativa”. Con un occhio al futuro, occorre già prepararsi ad una escalation rapida nelle sequenze di trattamento. “Motore Sanità – ha concluso Zanon - attraverso il suo Osservatorio Innovazione ritiene quanto mai opportuna la creazione di tavoli formativi regionali che possano affrontare e sciogliere questi nodi attraverso soluzioni condivise”.
LE REGIONI: IL PIEMONTE
“In Piemonte – avverte Franca Fagioli, Oncoematologia pediatrica e centro trapianti Aou Città della Salute e della Scienza di Torino, direttore Rete oncologica pediatrica del Piemonte e della Valle d’Aosta - sono stati reclutati 78 pazienti con le Car-t con notevoli percentuali di efficacia in pazienti leucemici recidivanti e resistenti ad altre cure. Abbiamo iniziato nel 2018 e 2019. Il modello piemontese, hub e spoke, ha previsto anche un centro hub per oncologia pediatrica che, ad ad oggi, ha effettuato due procedure. Ora sono cambiati i protocolli di prima linea per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta ma non c’è nessun paziente in lista di attesa. Il fondo regionale per farmaci ad alto costo sarebbe utile in vista dell’allargamento di questa terapia per i neuroblastomi e tumori cerebrali pediatrici”.
IL VENETO
La rete ematologica veneta conta su 6 strutture in rete Treviso, Verona, Vicenza, Venezia, Padova, a Castelfranco Veneto con altrettanti spoke. “Abbiamo iniziato ad usare le Car-T nel 2021, in pieno periodo Covid nell’ambito del programma trapianti adulto e pediatrico – ha detto Mauro Krampera, Direttore ematologia dell’Azienda ospedaliera universitaria integrata Verona -. Finora abbiamo trattato una sola bambina per recidiva di una leucemia acuta linfoblastica che ha risposto bene dopo 6 mesi e attualmente non abbiamo altre richieste. Abbiamo iniziato subito con linfomi a grandi cellule e linfomi mantellari. E adesso ci sono nuove indicazioni e un nuovo scenario dopo le approvazioni storiche mentre si riducono le indicazioni per il trapianto autologo. Ciò richiede la riorganizzazione dei centri ematologici con percorsi e laboratori da riconvertire”.
Carenze di risorse e di personale, patologie che escono dall’innovazione e altre che entrano sotto questo cappello protetto che dura solo tre anni: ecco i nodi da sciogliere in un’ottica di sostenibilità finanziaria e valutando a monte la numerosità di pazienti che dopo tre anni, quando cessa l’innovatività, ricadranno sui costi vivi del budget del singolo centro.
Roberto Freilone, Direttore di Ematologia dell’Aou Città della Salute e della Scienza di Torino ha ricordato che In Piemonte per l’adulto ci sono tre centri: Molinette di Torino, ad Alessandria e a Cuneo articolati in una rete Hub e Spoke. “Quest’anno abbiamo trattato 24 casi adulti e 1 sperimentale e aperto la sperimentazione nell’ambito non oncologico. La sostenibilità? È un tema cruciale visti i costi che superano i 250 mila euro per singola procedura oltre i costi di degenza e un Drg del tutto insufficienti. Poter contare su un fondo regionale ad hoc sarebbe un paracadute fondamentale soprattutto nella prospettiva di dover reclutare anche i pazienti con mielomi e linfomi ad andamento cronico. In prospettiva servono programmazione e chiarezza anche se l’uso nei tumori solidi è ancora lontano”.
I PAZIENTI
Sessantotto centri Car-T in Italia sono troppi o pochi? Uno solo in Emilia può bastare? Potenziare i pochi centri esistenti o puntare sulla attivazione dei nuovi? Per affrontare il problema delle Car-T i centri trapianti di midollo italiani devono diventare parte integrante dei programmi per le infusioni nei centri di ematologia. I pazienti intanto reclamano pari opportunità rispetto al resto d’Europa: “Ho almeno tre amici che stanno andando in Germania a 42 anni senza alternative terapeutiche e una prospettiva che non è un accanimento ma una prospettiva di vita. Siamo cittadini europei, abbiamo diritto ad avere queste terapie che salvano la vita – ha detto Felice Bombaci, Vice presidente Ail Torino – queste cure sono destinate a persone che non hanno più nulla per curarsi e in cui il tempo di accesso fa la differenza tra la vita e la morte”.
L’evento si è svolto con il contributo non condizionato di Gilead e Kite.
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