Grazie all'oncologia di precisione si aprono nuove prospettive di cura per i pazienti colpiti da colangiocarcinoma, un tumore raro e aggressivo del fegato che presenta una prognosi infausta (la sopravvivenza globale a 5 anni è inferiore al 15-17%). Stefano Benigni, capogruppo di Forza Italia in Commissioni Affari sociali, ha presentato un emendamento alla legge di Bilancio, approvato alla Camera, che prevede lo stanziamento di 600mila euro per il triennio 2023-2025 per garantire ai pazienti affetti da colangiocarcinoma l'accesso ai Next-Generation Sequencing (Ngs) test.
Con questi esami è possibile perfezionare la selezione dei trattamenti, grazie alla valutazione simultanea delle diverse alterazioni molecolari coinvolte nello sviluppo della neoplasia. Quattro pazienti su 10 sono infatti portatori di alterazioni genetiche e grazie ai test per la valutazione simultanea delle diverse alterazioni molecolari è possibile ora somministrare trattamenti personalizzati. Per favorire l'oncologia di precisione, dunque, oggi è stato presentato l'emendamento ad hoc che ha ricevuto il via libera della Camera. "Un'ottima notizia e una grande opportunità per questi pazienti", sostengono i rappresentanti dei clinici, dei pazienti e delle autorità sanitarie nazionali, riuniti oggi a Roma per una conferenza stampa alla Camera.
"Il colangiocarcinoma colpisce ogni anno oltre 5.400 uomini e donne in Italia - afferma Carmine Pinto, presidente della Ficog (Federation of Italian Cooperative Oncology Groups) - E' una patologia neoplastica diagnosticata il più delle volte in una fase più non suscettibile di intervento chirurgico, e che può essere contrastata con maggiore successo grazie all'oncologia di precisione. Fino al 35% dei pazienti è portatore di particolari alterazioni genetiche sulle quali è possibile la personalizzazione delle cure. Oggi per il colangiocarcinoma abbiamo già disponibili farmaci mirati su bersagli molecolari che hanno dimostrato di aumentare la sopravvivenza dei pazienti con malattia avanzata. L'analisi Ngs deve essere condotta prima o durante il trattamento di prima linea, al fine di poter decidere le soluzioni per la seconda o le successive linee. Quindi, garantire l'accesso ai test Ngs per i pazienti con colangiocarcinoma può permettere l'accesso a farmaci di maggiore efficacia".
"I malati oncologici che ogni anno in Italia avrebbero bisogno del Ngs sono più di 26mila - sottolinea Giovanni Ravasio, direttore di 'Economia Sanitaria' - Lo stanziamento di queste risorse è un primo e importantissimo passo che va nella direzione di un potenziamento dell'oncologia di precisione. Resta ancora molta strada da percorrere per rendere usufruibili a tutti e sull'intero territorio nazionale esami sempre più importanti. In Italia manca ancora una governance per i test Ngs, con marcate disuguaglianze tra le diverse Regioni, che si traducono ovviamente in disequità nell'accesso ai farmaci a bersaglio molecolare e quindi alle possibilità di cura per i pazienti".
"E' indispensabile - aggiunge Pinto - che nell'ambito delle Reti oncologiche regionali si identifichino e si realizzino laboratori di riferimento di biologia molecolari adeguati per risorse tecnologiche e professionali, e calibrati sulla base dei volumi di popolazione e le logistiche dei territori. Tutto questo richiede visione, strategia, risorse e programmazione. E' un gap che dobbiamo colmare, così come va riaggiornato il tariffario dei Livelli essenziali di assistenza. Sono passati quasi 10 anni dall'istituzione del Nomenclatore nazionale delle prestazioni di assistenza specialistica. E' ancora in vigore, ma non esiste una voce che riguardi i test Ngs in oncologia, così come le tariffe e i costi per gli esami di profilazione genomica sono valutate e monetizzati in maniera significativamente differente tra regione e regione".
"Nella scorsa legislatura era stato creato un fondo per i test di Next-Generation Sequencing - ricorda Ugo Cappellacci, presidente della Commissione Affari sociali della Camera - che però il ministero della Salute aveva vincolato ai test per il solo carcinoma del polmone non a piccole cellule non squamoso metastatico. Ora, grazie a questo emendamento, estendiamo la possibilità di utilizzo dei test anche per altri tumori, tra cui quelli più rari e aggressivi come il colangiocarcinoma".
Il colangiocarcinoma "è il secondo tipo di tumore primario del fegato più comune dopo il carcinoma epatocellulare - aggiunge Paolo Leonardi, presidente dell'Associazione pazienti italiani colangiocarcinoma Apic - La chirurgia è l'unico tipo di cura possibile, ma meno di un terzo dei pazienti ha una malattia così ridotta da poter essere trattata con il bisturi. Il tasso di recidiva è poi decisamente molto alto. Come rappresentanti dei pazienti, siamo orgogliosi di questo importante risultato e auspichiamo che il Parlamento approvi questa proposta di legge all'unanimità. Diffondere il più possibile i test genetici è fondamentale, se vogliamo dare una nuova speranza agli oltre 12mila persone che in Italia vivono con una diagnosi della neoplasia".
"Ad oggi la sopravvivenza a 5 anni rimane ancora del 17% per gli uomini e del 15% per le donne - rimarca Pinto - Lo scenario terapeutico è in evoluzione ed è pertanto indispensabile la disponibilità dei test molecolari Ngs che consentano l'accesso ai nuovi e più efficaci farmaci. In Italia è già rimborsato da qualche mese dal nostro Servizio sanitario nazionale un farmaco, il pemigatinib, indicato nei pazienti in progressione dopo una linea di chemioterapia, che presentano proprio una di queste alterazioni molecolari, una fusione del gene Fgfr2, che viene riscontrata nel 10-12% dei pazienti con colangiocarcinoma. Altri farmaci mirati su target molecolari sono già disponibili negli Stati Uniti e in alcuni Paesi europei e saranno valutati anche da parte dell'ente regolatorio italiano".
