"Da quando il Regolamento europeo sui farmaci orfani (Ce 141/2000) è entrato in vigore 20 anni fa, le designazioni di status orfano riconosciute dall’Ema sono cresciute del 15% ogni anno e tanti Paesi europei si sono dotati di specifiche legislazioni. Questo Regolamento è stato un punto di svolta e ha prodotto risultati positivi per i pazienti e le loro famiglie, ha incentivato la ricerca e anche attratto investimenti sulle malattie rare. Ora si sta però parlando di una revisione, in modo particolare per far sì che questi farmaci vengano sviluppati anche per le aree terapeutiche che essendo meno redditizie sono state fino ad oggi meno battute dalla ricerca, e per introdurre dei meccanismi che favoriscono una maggiore equità di accesso tra i cittadini di tutti i Paesi europei". Lo ha detto Armando Magrelli, Vice-Chair of Committee OrphanMedicinal Products di Ema, intervenendo alla tavola rotonda “Regolamento comunitario sui farmaci orfani, quali prospettive per il futuro", che si è svolta all’interno della VI edizione dell’Orphan Drug Day – evento online organizzato da Osservatorio malattie rare con il contributo non condizionato di Chiesi Global Rare Diseases Italia, Janssen, Kyowa Kirin, Ptc Therapeutics, Recordati Rare Diseases, Sanofi Genzyme, Takeda e Vertex.
Durante l’incontro è emerso che la Ue sta lavorando a una revisione del regolamento sui farmaci orfani in vigore dal 2000. Modifiche date ormai per imminenti, ma che destano agli addetti ai lavori qualche motivo di preoccupazione o almeno di cautela. Se da una parte è innegabile che il Regolamento Ce 141/2000, vada aggiornato alla luce dei progressi scientifici e dell’esperienza accumulata, è anche vero che si va a toccare una norma che, in ogni caso, funziona bene e ha prodotto ottimi risultati. Questo Regolamento è infatti nato allo scopo di incentivare la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci per malattie rare, che proprio per il fatto di avere un numero basso di destinatari non sarebbero stati altrimenti attrattivi per il mercato, evidenziano gli esperti.
"Dal 2000 al 2020 - ricorda Magrelli - la regolamentazione ha avuto un notevole e positivo impatto sulla vita dei pazienti: sono stati autorizzati oltre 190 differenti farmaci orfani e circa 30 estensioni d’uso per un totale di circa 130-140 diverse malattie rare. Si tratta di un numero certamente alto ma che, comunque, a oggi copre solo l’1,6% delle quasi 8.000 patologie rare note. La strada è ancora lunghissima, abbiamo migliaia di patologie che non hanno cura. Inoltre, negli anni alcuni farmaci hanno perso di esclusività di mercato".
Non abbiamo "farmaci risolutivi per tutte le malattie rare - tiene a precisare Magrelli - però siamo davanti ad uno scenario abbastanza produttivo. Nonostante ciò, la Commissione europa nel 2018 ha iniziato a cercare di capire quale fossero i gap e le inefficienze del sistema orfano e del sistema pediatrico. Così ha iniziato una serie di consultazioni con i vari stakeholder per cercare di capire dove migliorare e interagire".
L’esperto auspica che sull’onda del Testo unico per le malattie rare, “l’Italia presti attenzione a quello che sta accadendo in Europa dove c’è una discussione in corso sulla 'high unmet medical need' che riguarda i medici orfani, ma anche le singole esigenze ed esperienze nazionali. Portare in Europa le esigenze di ogni singolo Stato membro fa la differenza e avrà un peso sulla decisione finale di una riforma della legislazione orfana che sarà di fatto una revisione di tutta la legislazione farmaceutica".
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