“La Ue sta lavorando a una revisione del regolamento sui farmaci orfani in vigore dal 2000. Ogni cambiamento è un’evoluzione ma bisogna fare attenzione ai rischi. Non vogliamo lasciare nessun paziente affetto da malattie rare al di fuori del quadro legislativo attuale. Ad esempio, il criterio di prevalenza della legislazione secondo noi dovrebbe rimanere tale, sarebbe arbitrario diminuirlo. Non a caso anche il decreto italiano si basa sullo stesso criterio di prevalenza”. Con queste parole Vittoria Carraro, dell’European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (Eucope), ha esordito nel suo intervento in occasione della tavola rotonda “Regolamento comunitario sui farmaci orfani, quali prospettive per il futuro” che si è tenuta questa mattina all’interno della VI Edizione dell’Orphan Drug Day, evento promosso da Osservatorio malattie rare, rigorosamente online per le misure anti-Covid.
“Per quanto riguarda la modulazione – ha detto Carraro - stiamo cercando di vedere come sia ancora una scelta utile quella delle case farmaceutiche di investire e spingere la ricerca nelle aree terapeutiche con maggiori bisogni insoddisfatti. Ci sono aree terapeutiche dove la popolazione è ultra-rara, non c’è neanche la storia naturale e la ricerca di base è quella che manca. In questo caso il Regolamento da solo non basta”.
Eucope riunisce in Europa oltre 900 tra piccole e medie aziende impegnate nella ricerca e nello sviluppo di farmaci, con Eurordis ha organizzato un expert group sui farmaci. “Dei nostri membri – conclude Carraro - circa la metà si occupa di malattie rare e di farmaci orfani”.
