Lupus per 21mila italiani, ok Aifa a rimborsabilità anticorpo monoclonale

Sono 21mila gli italiani colpiti da Lupus eritematoso sistemico (Les), malattia infiammatoria cronica autoimmune grave che può causare una serie di sintomi come dolore articolare, manifestazioni cutanee, affaticamento, gonfiore delle articolazioni e febbre. Fino al 90% dei pazienti affetti da Lupus convive con una sensazione di affaticamento costante e il 50% sviluppa un danno d’organo permanente. Troppo spesso questo scenario e i sintomi comuni ad altre malattie ne ritardano la diagnosi. Lo scorso 30 marzo l’Aifa ha approvato la rimborsabilità di anifrolumab come terapia aggiuntiva per il trattamento di pazienti adulti con Les attivo, autoanticorpi-positivo, in forma da moderata a severa, nonostante la terapia standard. È quanto emerso durante la conferenza stampa “Lupus eritematoso sistemico, le nuove opportunità di cura” promossa a Roma per fare il punto sulle importanti novità terapeutiche oggi disponibili per controllare la malattia.

L’approvazione da parte di Aifa - riporta una nota - è basata sui risultati del programma di sviluppo clinico di anifrolumab, che include i due studi di Fase III Tulip (1 e 2) e lo Studio di Fase II Muse. Negli studi clinici la maggior parte dei pazienti che hanno ricevuto anifrolumab ha registrato una riduzione nell’attività complessiva di malattia per tutti i distretti interessati al basale e ha raggiunto una riduzione duratura nell’utilizzo dei glucocorticoidi orali rispetto al placebo. La diminuzione dell’utilizzo di glucocorticoidi orali e una parallela riduzione in maniera sostenuta dell’attività di malattia rappresentano un importante obiettivo di trattamento nel Les per ridurre il rischio di danno d’organo. In aggiunta, nei pazienti trattati con anifrolumab e che riducono in maniera consistente i glucocorticoidi, si osserva anche una minore comparsa di riacutizzazioni di malattia.

“L’esordio del Lupus eritematoso sistemico si verifica spesso già durante l’adolescenza – spiega Gian Domenico Sebastiani, presidente della Società italiana di reumatologia (Sir) – Su 10 persone colpite, 9 sono donne, a causa di una predisposizione genetica e ormonale che facilita lo sviluppo della malattia. Altre possibili cause sono di tipo ambientale, come infezioni virali e raggi ultravioletti”. All’esordio il Les può essere molto variabile, caratterizzato da sintomi come astenia, febbre, stanchezza, inappetenza. A causa della sua natura multisistemica "in grado di coinvolgere e colpire tutti gli organi e apparati dell’organismo - evidenzia Sebastiani - l’identificazione della patologia può essere particolarmente complessa poiché può presentarsi in maniera estremamente eterogenea".

Fondamentale la diagnosi precoce per raggiungere la "remissione della malattia", così da evitare che "si verifichi il danno d’organo. È inoltre importante tenere sotto controllo l’eventuale accumulo del danno, che si verifica a causa dell’attività di malattia o dei farmaci assunti e che può comportare una prognosi sfavorevole, con conseguente peggioramento del quadro clinico". “La terapia standard per il trattamento del Les è attualmente basata sull’impiego di glucocorticoidi, idrossiclorochina e immunosoppressori – evidenzia Andrea Doria, presidente eletto Sir - che però non sempre riescono a controllare l’attività di malattia e indurre una remissione duratura in tutti i pazienti, rendendo necessario il ricorso continuativo di glucocorticoidi, il cui utilizzo è associato a un aumento del rischio di danno d’organo permanente. L’approvazione di anifrolumab rappresenta un’importante nuova opzione farmacologica - commenta - nel trattamento dei pazienti con Les da moderato a grave posizionandosi come primo nuovo trattamento indicato per il Les dopo oltre 10 anni e l’unico farmaco biologico ad avere un’indicazione non limitata a pazienti con attività di malattia di alto grado".

Anifrolumab "è un anticorpo monoclonale in grado di inibire gli interferoni di tipo 1, citochine che giocano un ruolo fondamentale nella patogenesi della malattia - sottolinea - essendo coinvolte nella regolazione dei processi infiammatori implicati nello sviluppo del lupus. L’approvazione e la sua rimborsabilità cambiano la pratica clinica e introducono un nuovo paradigma di trattamento fin dalle fasi precoci della malattia. Grazie al suo meccanismo d’azione, anifrolumab permette infatti un controllo della malattia, consente una minore assunzione di glucocorticoidi, ed è caratterizzato da un effetto rapido, tale da indurre una remissione precoce e la prevenzione del danno d’organo causato all’attività di malattia e a cui contribuiscono gli effetti collaterali dai farmaci attualmente in uso”.

I pazienti affetti da Les - prosegue la nota - oltre ad incorrere in un aumento delle morbidità e della mortalità, presentano una qualità della vita ridotta, soprattutto durante la fase di attività della malattia, quando compare il danno d’organo e vengono utilizzate dosi elevate di corticosteroidi orali. “Il momento della diagnosi per il paziente è un trauma difficile da affrontare - afferma Rosa Pelissero, presidente Gruppo Les Italiano Odv - L’impatto più rilevante della malattia è relativo alla sfera lavorativa: permane infatti una scarsa sensibilità nell’ambiente di lavoro, accompagnata dall’aumento dello stress causato dalla necessità di mantenere intatto il proprio rendimento, che causa un peggioramento della propria condizione. Per tali motivi, molti pazienti sono costretti ad abbandonare il proprio lavoro. Conoscere la patologia e ricevere una corretta informazione rappresentano pertanto elementi fondamentali. Allo stesso modo, avere a disposizione un nuovo trattamento come anifrolumab potrà avere un impatto positivo sulla salute dei pazienti e rispondere a un bisogno clinico insoddisfatto”.

La cura del Les in Italia ha un costo medio di 2.513 euro - riferisce la nota - Nei pazienti con Les in forma grave la mediana dei costi diretti sanitari è 1,6 volte più elevata rispetto a quella registrata per la forma non grave. "È una malattia ancora poco conosciuta nonostante colpisca un alto numero di persone, in particolare donne giovani, nel pieno delle loro vite professionali e personali – commenta Clotilde Minasi, componente della X Commissione Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale del Senato - Per questo motivo è doveroso che Istituzioni, comunità scientifica e associazioni dei pazienti collaborino per promuovere una maggiore informazione e sensibilizzazione su una patologia ad oggi non adeguatamente controllata ad alto impatto sociale ed economico per la persona e la società”.

“L’approvazione di anifrolumab – conclude Raffaela Fede, direttore medico AstraZeneca Italia - rappresenta un grande passo avanti per i pazienti affetti da Lupus eritematoso sistemico, una patologia multiforme, altamente debilitante e invalidante, che impatta in maniera significativa sulla loro qualità di vita. Dopo oltre 10 anni, anifrolumab è l’unico farmaco che ad oggi ha concluso il programma di sviluppo clinico in questa patologia, per la quale è molto complesso condurre studi clinici randomizzati. I pazienti con Lupus da moderato a grave potranno ora beneficiare di un trattamento in grado di ridurre l’attività di malattia garantendone una rapidità di azione e un risparmio nell’utilizzo del cortisone".