Boehringer Ingelheim e Eli Lill: "Aifa ha attribuito lo stato di innovatività condizionata"
Boehringer Ingelheim ed Eli Lilly and Company hanno annunciato che empagliflozin ha ottenuto l’estensione della rimborsabilità per il trattamento dei pazienti adulti con insufficienza cardiaca cronica sintomatica a frazione di eiezione preservata (HFpEF). Il farmaco diventa dunque il primo e unico trattamento attualmente approvato e rimborsato dal nostro Servizio sanitario nazionale per i pazienti adulti con questa patologia. Il valore clinico di empagliflozin per questa estensione dell’indicazione - informa una nota - è stato accertato dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) che ne ha riconosciuto l’innovatività condizionata sulla base del bisogno terapeutico importante e dell’elevata qualità delle prove presentate (ovvero la robustezza degli studi clinici).
Questo riconoscimento - si legge nella nota - dimostra il valore di empagliflozin rispetto alle terapie disponibili sinora, dal momento che Aifa stabilisce che per l’attribuzione del carattere di innovatività sia necessaria la dimostrazione di un valore terapeutico aggiunto nel trattamento di una patologia grave, intesa come una malattia ad esito potenzialmente mortale, oppure che induca ospedalizzazioni ripetute, o che ponga il paziente in pericolo di vita o che causi disabilità in grado di compromettere significativamente la qualità della vita.
L’insufficienza cardiaca nel mondo è responsabile di quasi 2 milioni di ricoveri ospedalieri l’anno ed è caratterizzata anche da un elevato tasso di mortalità. Si conoscono 2 diverse forme di insufficienza cardiaca cronica sintomatica, a frazione di eiezione ridotta (HFrEF) e a frazione di eiezione preservata (HFpEF), caratterizzate rispettivamente da una difficoltà del cuore di contrarsi normalmente oppure di riempirsi di sangue in modo adeguato. E’ proprio per quest’ultima forma di insufficienza cardiaca a frazione di eiezione preservata, che esiste un bisogno clinico insoddisfatto, dovuto all’assenza di terapie adeguate.
“In Italia circa 1,2 milioni di persone hanno una diagnosi di scompenso cardiaco e questo numero è in costante aumento visto l’invecchiamento della popolazione - conferma Francesco Dentali, presidente di Fadoi, Federazione delle associazioni dei dirigenti ospedalieri internisti - Circa il 50% delle persone ricoverate per insufficienza cardiaca cronica sintomatica ha frazione di eiezione conservata. È noto come in questi pazienti, il ricovero ospedaliero - che avviene prevalentemente in Medicina interna - condizioni pesantemente la sopravvivenza e la qualità della vita. In questo ambito, quindi, la possibilità di utilizzare un farmaco estremamente efficace nel ridurre le re-ospedalizzazioni indipendentemente dalla frazione di eiezione rappresenta per tutti noi sanitari, ma soprattutto per i nostri pazienti, una opportunità terapeutica senza precedenti”.
"L’insufficienza cardiaca cronica sintomatica a frazione di eiezione preservata (pEF) è il primo e più importante unmet clinical need in Medicina cardiovascolare – sottolinea Fabrizio Oliva, presidente di Anmco Associazione nazionale medici cardiologi ospedalieri - Empagliflozin è il primo farmaco ad aver dimostrato un’efficacia significativa su ospedalizzazioni o mortalità. Infatti, gli altri trattamenti ad oggi disponibili non hanno impatto sulla progressione della patologia. Avendo dimostrato la capacità di migliorare l'outcome di questi pazienti, che rappresentano una popolazione ampia con un bisogno terapeutico importante, il farmaco costituisce ora, con una alta qualità delle prove, il trattamento di prima linea, con un indubbio valore aggiunto rispetto alle alternative terapeutiche disponibili".
L’approvazione – prosegue la nota - si fonda sui risultati dello studio innovativo di fase III Emperor-Preserved, che ha valutato l’effetto di empagliflozin 10 mg rispetto al placebo, somministrato una volta al giorno, entrambi in aggiunta allo standard di cura, in 5.988 adulti affetti da insufficienza cardiaca con Lvef superiore al 40%. Nello studio, empagliflozin ha dimostrato una riduzione del rischio relativo del 21% nell’endpoint primario composito di morte cardiovascolare o ricovero ospedaliero per scompenso cardiaco. Questi risultati sono stati osservati indipendentemente dall’età più o meno elevata del paziente e dalle patologie concomitanti, compreso l’eventuale stato diabetico, o dalle cause dell’insufficienza cardiaca. Oltre agli effetti cardiovascolari, empagliflozin ha dimostrato di proteggere il rene, organo spesso coinvolto in questa malattia, riducendo significativamente la velocità di declino della funzionalità renale.
