Medicina di precisione contro il cancro: "Un cambiamento che dobbiamo governare per non lasciare che sia il cambiamento a governare noi". Lanciano un invito alla "responsabilità" - a giocare d'anticipo affinché la svolta delle cure su misura, ritagliate in modo sartoriale sulle mutazioni all'origine del tumore indipendentemente dagli organi che colpisce, sia un''esplosione controllata' e non uno 'tsunami' - gli autori del documento di consenso 'Il nuovo modello mutazionale in oncologia: cosa cambia nella pratica clinica e assistenziale, nella ricerca e nelle procedure regolatorie', presentato oggi a Milano e riassunto in "7 raccomandazioni condivise". Mosse che aiuteranno a tradurre i progressi scientifici e tecnologici in un vantaggio reale per i malati e il Servizio sanitario nazionale. Non solo un costo, ma un'opportunità concreta e sostenibile.
Il volume, edito da Pensiero Scientifico Editore con il supporto incondizionato di Roche, raccoglie in una novantina di pagine le riflessioni di Nello Martini (Fondazione Ricerca e Salute-ReS), Paolo Marchetti (Oncologia medica B università La Sapienza e Oncologia ospedale Sant'Andrea Roma), Antonio Marchetti (Anatomia patologica università Chieti), Giuseppe Curigliano (Istituto europeo di oncologia-Ieo Milano), Giancarlo Pruneri (Istituto nazionale tumori-Int Milano), Nicola Normanno (Istituto nazionale tumori Pascale Napoli), Claudio Jommi (Cergas Sda Bocconi Milano) e Antonella Pedrini (Fondazione ReS), condivise con rappresentanti di reti oncologiche regionali, società scientifiche, associazioni pazienti e istituzioni.
I firmatari intendono discutere il testo nell'ambito di un'audizione con la Commissione tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco Aifa.
Queste le 7 raccomandazioni dettagliate nel documento: Regolamentare l'accesso ai test Next Generation Sequencing (Ngs) che analizzano le alterazioni molecolari del tumore, per garantire una profilazione genomica sempre più ampia; Standardizzare i report Ngs per una valutazione condivisa del paziente e delle opzioni terapeutiche; Implementare dei Molecular Tumor Board (Mtb), team in grado di gestire la complessità e la comprensione dei test genomici integrando un mix di competenze vecchie e nuove (oncologi, ematologi, biologi molecolari, anatomopatologi, farmacisti ospedalieri, esperti di repository genomici e di privacy); Accreditare i Mtb presso l'Aifa secondo criteri e standard condivisi, creando un network di Mtb 'doc'; Promuovere la formazione continua degli operatori sanitari e campagne informative rivolte alla popolazione; Coinvolgere società scientifiche e associazioni pazienti per condividere obiettivi e condizioni del cambiamento; Far evolvere il quadro regolatorio, in collaborazione con società scientifiche e industrie, per garantire un accesso più equo e sostenibile alla medicina oncologica personalizzata.
"Attraverso la profilazione genomica dei test Ngs - sottolinea Martini, presidente della Fondazione ReS - oggi è possibile individuare la specifica mutazione genetica" che scatena il cancro, sperando di "fornire una soluzione terapeutica mirata" con "un'opportunità importante per i pazienti che hanno esaurito le linee di trattamento disponibili o nei tumori rari". In oncologia si è dunque determinato "il passaggio dal modello istologico a quello mutazionale": un "nuovo paradigma" che va però governato, considerando fra le altre cose che "in media il costo dei nuovi farmaci è di 50-60 mila euro a paziente" e che "l'Italia è uno dei pochi Paesi a rimborsarli".
Il monito è chiaro e trasversale a più settori. "Se in un sistema introduciamo un'innovazione ma non abbiamo un modello per gestirla, andiamo incontro a rischi grandi". Zoomando sulla sanità, "non c'è nuova tecnologia che possa funzionare senza un modello di governance" che tenga conto di più fattori: analisi costi-benefici, possibilità di accesso, sostenibilità. "Con questo documento di consenso - spiega l'esperto - ci aspettiamo che sia gli Irccs oncologici sia le reti oncologiche regionali si adeguino al passaggio verso il nuovo modello creando gruppi interdisciplinari Mtb. Auspichiamo inoltre che il documento possa rappresentare una leva per attivare le istituzioni", l'Aifa in particolare con un ruolo di 'regia'. "La gestione va coordinata e centralizzata", precisa Martini all'AdnKronos Salute. In questa sfida "non c'è posto per il fai-da-te regionale".
Le agenzie regolatorie internazionali stanno già recependo il cambiamento: negli Usa - ricorda Roche in una nota - la Fda ha registrato nuove soluzioni terapeutiche secondo la procedura 'agnostic approval', cioè per il trattamento di pazienti con una specifica mutazione, indipendentemente dalla localizzazione del tumore, dall'età e dal sesso. Anche in Europa l'Ema sta valutando queste terapie fra cui entrectinib, molecola 'tricolore' nata nei laboratori del Nerviano Medical Sciences e acquisita da Roche a fine 2017, che si è dimostrata efficace in pazienti con tumori diversi selezionati in base alla presenza di alterazioni dei geni Ntrk e Ros1.
"Alla ricerca di nuove molecole innovative - dichiara Roberto Scalamogna, Biomarkers Strategy Leader, Roche Foundation Medicine - Roche promuove un approccio unico grazie alla medicina personalizzata, e si propone come partner in un contesto multidisciplinare e che mette al centro i pazienti".
