Le malattie rare, alle quali è dedicata il 28 febbraio la Giornata mondiale, sono patologie spesso trascurate, ma rappresentano un’emergenza sanitaria socialmente rilevante. Malattie che pongono al Sistema sanitario e alle aziende farmaceutiche che se ne occupano sfide particolari nella gestione dei pazienti e della ricerca farmacologica. In quest'area terapeutica Takeda è impegnata in prima linea, grazie anche alla collaborazione con l’intera comunità delle malattie rare, come recentemente riconosciuto con l’'Eurordis black pearl award' per il patient engagement. (Video 1 - 2 - 3 )
"La pandemia - afferma Rita Cataldo, Amministratore Delegato Takeda Italia - ha ridotto drasticamente i ricoveri, le visite e gli esami diagnostici, una situazione che penalizza ancora di più le persone con patologie rare, data la loro maggiore fragilità. In Italia l’accesso immediato alle terapie, anche in epoca pre-Covid, non era omogeneo o ugualmente tempestivo sul territorio: questo è adesso un diritto non rinviabile. Allo stesso modo, è essenziale garantire e allargare l’accesso ai programmi di supporto per i pazienti, in primis home therapy e telemedicina. Ogni piano di sviluppo nazionale dovrebbe tenerne conto. I benefici attesi sono molti: dalla maggiore aderenza alla terapia al miglior monitoraggio della patologia, fino al minimizzare i possibili rischi di contagio per il paziente".
In tutto il mondo l'impegno di Takeda con la comunità dei pazienti - si legge in una nota - contribuisce attivamente alla sensibilizzazione sulle malattie rare e si proietta anche nel futuro, attraverso un flusso costante di terapie di prossima generazione. Le imprese farmaceutiche affrontano in questo campo problemi specifici legati ai bassi numeri di persone colpite da queste patologie e relativi centri specializzati, alla limitatezza dei dati epidemiologici disponibili e alle difficoltà di comprensione delle stesse malattie. Le patologie rare - un’incidenza fino a 5 casi ogni 10.000 persone - sono tra 5.000 e 8.000 nel mondo e colpiscono prevalentemente i bambini in una percentuale che va dal 50% al 75%.
Takeda Italia mette in campo un impegno specifico verso questa tipologia di pazienti, con terapie che spesso rappresentano l’unico trattamento disponibile ed anche alla base del suo programma di investimenti di nuovi farmaci che verranno lanciati entro il 2024. "L’aspirazione" dell'azienda "è quella di trasformare il trattamento delle malattie rare, sia in termini clinici, sia nell’ottica di offrire ai pazienti una qualità di vita migliore. Complessivamente la nostra pipeline vanta 40 nuove molecole in fase di avanzamento - di cui ben 14 dedicate al trattamento di patologie rare - con investimenti di circa 4,5 miliardi di dollari all’anno in Ricerca & Sviluppo”.
Programmi che Takeda Italia ha fatto propri, con servizi e terapie innovative su cui ha una forte eredità, come i trattamenti per le malattie da accumulo lisosomiale, l’angioedema ereditario, i disordini della coagulazione (emofilia A congenita con o senza inibitori, emofilia A acquisita, malattia di von Willebrand), le immunodeficienze primitive e secondarie. Takeda è, inoltre, focalizzata nello studio e sviluppo delle Terapie avanzate (Atmp): strumenti di cura innovativi, che contengono materiale genetico o cellule staminali e offrono nuove opportunità per il trattamento di malattie gravi. Allo sviluppo di terapie biotech è destinato il 70% dell’impegno di R&S.
Senza dimenticare - prosegue la nota - l’impegno di Takeda in Italia nella produzione di farmaci plasmaderivati. Oltre 750 dipendenti in due stabilimenti d’eccellenza uno a Rieti e l’altro a Pisa, ogni giorno producono sul campo farmaci plasmaderivati che rivestono un ruolo determinante, spesso salvavita, nel trattamento di condizioni cliniche gravi e rare. In questo settore, grazie all’importante aggiudicazione della gara che concorre al programma del ministero della Salute definito di 'Autosufficienza nazionale del sangue e dei suoi prodotti”, Takeda gioca un ruolo fondamentale, come partner del Ssn nella lotta alle malattie rare, nel trasformare in farmaci salvavita tutto il plasma donato nelle unità di raccolta delle Regioni Toscana, Marche, Lazio, Campania, Molise con un obiettivo ambizioso: contribuire a rendere il nostro Paese autosufficiente dal punto di vista della disponibilità di farmaci plasmaderivati.
