MELBOURNE, Australia e SAN FRANCISCO, 23 giugno 2022 /PRNewswire/- - Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) ("Alterity" o "la Società"), una società di biotecnologie impegnata nello sviluppo di terapie modificanti la malattia per le malattie neurodegenerative, ha annunciato oggi che l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha autorizzato Alterity a condurre lo studio clinico di Fase II ATH434 per l'atrofia multisistemica (MSA), un disturbo parkinsoniano raro e altamente debilitante.
"L'approvazione da parte delle autorità italiane rappresenta un'ulteriore conferma dell'approccio che stiamo adottando con il nostro studio clinico di Fase II", ha dichiarato David Stamler, M.D., Amministratore delegato di Alterity. "L'MSA è una malattia devastante e vogliamo raggiungere i pazienti in diverse regioni del mondo per offrire ATH434 come potenziale trattamento per la loro patologia. Con il nostro studio ora in fase di reclutamento in Nuova Zelanda e le autorizzazioni normative nel Regno Unito e in Italia, ci concentriamo sull'apertura di sedi di studio in queste regioni e sull'ampliamento dell'accesso ad altri Paesi nel corso dell'anno".
Lo studio clinico di Fase II è un'indagine randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo su ATH434 in pazienti con MSA in fase iniziale. Lo studio esplorerà l'effetto del trattamento con ATH434 sull'imaging e sui biomarcatori proteici, come l'aggregazione di α-sinucleina e ferro in eccesso, che sono fattori importanti per la patologia dell'MSA. Gli endpoint clinici e dei biomarcatori, compreso l'uso di sensori indossabili, consentiranno una valutazione completa dell'efficacia di ATH434 insieme alla caratterizzazione della sicurezza e della farmacocinetica. L'uso di sensori indossabili consentirà la valutazione di parametri motori importanti nei pazienti affetti da MSA. Si prevede che lo studio recluterà circa 60 pazienti adulti per ricevere una delle due dosi di ATH434 o il placebo. I pazienti riceveranno un trattamento della durata di 12 mesi che offrirà l'opportunità di rilevare i cambiamenti negli endpoint di efficacia per ottimizzare la progettazione di uno studio di Fase 3 definitivo. Ulteriori informazioni sullo studio di Fase II sono disponibili su clinicals.gov con l'identificativo NCT05109091.
Informazioni su ATH434
Il candidato principale di Alterity, ATH434, è il primo di una nuova generazione di piccole molecole progettate per inibire l'aggregazione di proteine patologiche implicate nella neurodegenerazione. In fase pre-clinica è stato dimostrato come ATH434 riduca la patologia dell'α-sinucleina e preservi le cellule nervose ripristinando il normale equilibrio del ferro nel cervello. In questo modo, ha un eccellente potenziale per il trattamento del morbo di Parkinson e di varie forme di parkinsonismo atipico come l'atrofia multisistemica (MSA). ATH434 ha completato con successo uno studio clinico di Fase 1 che dimostra che l'agente è ben tollerato, disponibile per via orale e che ha raggiunto livelli cerebrali paragonabili a livelli efficaci nei modelli animali di MSA, con l'obiettivo di ripristinare la funzione nei pazienti affetti da MSA e altri disturbi parkinsoniani.
ATH434 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'MSA dalla FDA Statunitense e dalla Commissione europea.
Informazioni sull'atrofia multisistemica
L'atrofia multisistemica (MSA) è una malattia rara e neurodegenerativa caratterizzata dall'insufficienza del sistema nervoso autonomo e dalla compromissione dei movimenti. I sintomi riflettono la progressiva perdita di funzionalità e la morte di diversi tipi di cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. Si tratta di una malattia rapidamente progressiva e causa una grave disabilità. MSA è un disturbo parkinsoniano caratterizzato da una combinazione variabile di movimenti rallentati e/o rigidità, instabilità autonomica che influenza le funzioni involontarie come il mantenimento della pressione sanguigna e il controllo della vescica, e una compromissione di equilibrio e/o coordinamento che predispone a cadute. Un segno distintivo patologico dell'MSA è l'accumulo della proteina α-sinucleina all'interno della glia, le cellule di supporto del sistema nervoso centrale, e la perdita di neuroni in molteplici regioni cerebrali. L'MSA colpisce circa 15.000 individui negli Stati Uniti e, sebbene alcuni dei sintomi dell'MSA possano essere trattati con farmaci, attualmente non esistono farmaci in grado di rallentare la progressione della malattia e non vi sono cure.1
1National Institute of Health: Neurological Disorders and Stroke, Multiple System Atrophy Fact Sheet
Informazioni su Alterity Therapeutics Limited
Alterity Therapeutics è una società biotecnologica di fase clinica impegnata a creare un futuro alternativo per le persone affette da malattie neurodegenerative. La risorsa principale dell'azienda, ATH434, ha il potenziale per trattare vari disturbi parkinsoniani. Alterity dispone anche di un'ampia piattaforma per la scoperta di farmaci che genera composti chimici brevettabili che intercedono nei processi patologici. La società ha sede a Melbourne, Australia, e a San Francisco, California, Stati Uniti. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web dell'azienda all'indirizzo www.alteritytherapeutics.com.
Autorizzazione e ulteriori informazioni
Questo annuncio è stato autorizzato da David Stamler, CEO di Alterity Therapeutics Limited.
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