Dalle cellule staminali del cordone ombelicale una terapia salva-vista. I ricercatori della Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma hanno messo a punto una nuova tecnica per frenare l'evoluzione della degenerazione maculare atrofica legata all'età. Le iniezioni sottoretiniche di un prodotto derivato dal sangue cordonale si sono dimostrate in grado di rallentare la progressione di questa malattia, ancora orfana di trattamento, che può portare alla perdita della vista. Lo studio è stato pubblicato su 'Opthalmology Science'.
La degenerazione maculare atrofica o 'secca' - ricordano dal Gemelli - è una delle patologie oculari più frequenti tra gli over 50 nel mondo industrializzato. Interessa in vari stadi di gravità qualche milione di italiani ultra 50enni e le stime per 2050 prevedono che nel mondo ne soffriranno 280 milioni di persone. La forma secca rappresenta il 90% di tutte le maculopatie degenerative senili e ad oggi non dispone di un trattamento autorizzato in Europa. Al Gemelli si sta tentando una strada innovativa.
"Abbiamo avuto l'idea di utilizzare un derivato del sangue di cordone ombelicale, il plasma ricco di piastrine (Prp)", spiega Stanislao Rizzo, direttore della Uoc di Oculistica del Policlinico Gemelli e professore ordinario di Oculistica all'università Cattolica. "Siamo i primi al mondo ad aver fatto questa esperienza e quello appena pubblicato è il nostro studio di fase 1", precisa. "In questa prima fase della nostra ricerca - illustra Maria Cristina Savastano della Uoc di Oculistica del Gemelli, responsabile del disegno dello studio - abbiamo valutato innanzitutto la sicurezza della procedura che consiste nell'iniezione in sede sottoretinica di Prp da sangue ombelicale. Si tratta di una procedura non semplice - sottolinea la specialista - da affidare a mani esperte (al Gemelli è stata effettuata dal dottor Alfonso Savastano e dal professor Rizzo), che non può essere ripetuta troppo di frequente. Per cui abbiamo subito disegnato un protocollo parallelo di somministrazione intravitreale, molto più facile da eseguire e più sicura, che è in corso già da un anno".
"Il prodotto utilizzato in questo studio - descrive Luciana Teofili, direttore Uoc Emotrasfusione del Policlinico Gemelli e associato di Malattie del sangue all'università Cattolica - è plasma arricchito di fattori di crescita e mediatori solubili contenuti all'interno delle piastrine. Utilizziamo le unità donate alla Banca del cordone ombelicale (della quale è responsabile la dottoressa Maria Bianchi), che non possono essere congelate per scopo trapiantologico. Dopo aver separato il concentrato, le piastrine vengono concentrate e sottoposte ad uno shock termico (ripetuti processi di congelamento e scongelamento) che le porta a rilasciare nel plasma una serie di preziosi fattori di crescita, che si vanno ad aggiungere a quelli già presenti nel plasma fetale. Per limitare la variabilità di questi prodotti vengono allestiti pool di varie unità e viene più volte testata la loro sterilità attraverso test di coltura per batteri e funghi".
Se l'impiego di Prp da sangue adulto trova da tempo applicazione nel trattamento delle ulcere diabetiche, dei processi degenerativi ortopedici, in chirurgia estetica o in dermatologia, l'uso del Prp cordonale in ambito oculistico è invece molto meno diffuso, rimarcano dal Gemelli lanciando un appello: "Visto l'estendersi dei campi di utilizzo di sangue cordonale, l'invito è quello di donare sempre il cordone al momento del parto".
Per contrastare l'evoluzione della maculopatia, "la somministrazione di questo emocomponente andrà verosimilmente ripetuta a cadenza mensile, ogni 2 mesi o ogni 3 - puntualizza Rizzo - perché dallo studio appena concluso abbiamo evidenziato che l'arresto dell'estensione dell'atrofia si ottiene solo per 1-3 mesi dopo la somministrazione dell'emoderivato". Se però gli studi in corso (quelli con la somministrazione intravitreale) ne dimostrassero una buona efficacia, secondo gli esperti "questo potrebbe essere l'uovo di Colombo per i pazienti, peraltro low cost". Anche per questo "abbiamo depositato negli Usa il brevetto dell'utilizzo intraoculare di pool di Prp da sangue di cordone ombelicale - riferisce Rizzo - a ulteriore conferma che siamo stati i primi ad avere l'idea di un preparato di questo tipo (il pool e la via di somministrazione)".
Per il trattamento dell'atrofia maculare secca, negli Usa sono stati da poco approvati due farmaci appartenenti alla famiglia degli inibitori della cascata del complemento. Il trattamento, intraoculare, viene effettuato a cadenza mensile o bimensile per un tempo indefinito. Una fiala costa circa 3mila dollari.
A questi prodotti, tuttavia, l'Agenzia europea del farmaco Ema non ha dato ancora l'ok. "I trial registrativi, infatti - osserva Rizzo - hanno dimostrato un rallentamento della patologia (e non un miglioramento, né tantomeno una guarigione) solo nel 30% della popolazione trattata. Peraltro questi risultati sono relativi a dati anatomici, che dimostravano come l'area di atrofia aumentasse meno nel gruppo trattato rispetto al controllo. Ma l'Ema esige risultati funzionali, cioè la dimostrazione di un miglioramento del visus o di un significativo rallentamento del suo deterioramento. Probabilmente quindi le aziende dovranno proporre all'ente regolatorio un ulteriore studio, su endpoint funzionali, ma questo allungherà notevolmente i tempi di approvazione".
