"In attesa approvazione Ema per collirio a base di poliesanide candidato per il trattamento patologia ultra-rara nel mondo"
Elevatissima sensibilità alla luce e dolore lancinante. Sono alcuni sintomi della cheratite da acanthamoeba, un’infezione oculare parassitaria ultra-rara grave (colpisce 1-4 pazienti ogni milione di abitanti all’anno) che, se non trattata per tempo, progredisce inesorabilmente, fino al trapianto corneale o all’enucleazione dell’occhio. (VIDEO)
Il non corretto uso delle lenti a contatto è il principale fattore di rischio (85% dei casi). La non ha particolare correlazione con l’età, ma i pazienti quali sperimentano un sostanziale e permanente deterioramento della qualità della vista e della vita, rendendo impossibile una vita autonoma. Al momento nel mondo non esistono terapie approvate per il trattamento della cheratite da acanthamoeba. Tuttavia, è italiano un collirio a base di poliesanide candidato ad essere il primo farmaco orfano approvato per il trattamento della patologia nel mondo, e sarà prodotto negli stabilimenti di Sifi, azienda farmaceutica con sede a Catania.
“La sua formulazione in monodose ad elevata concentrazione (0,8 mg/ml) rende possibile il suo uso in monoterapia – afferma all’Adnkronos Salute Fabrizio Chines, Presidente e Amministratore delegato di Sifi Spa - Sifi ha dedicato allo sviluppo del farmaco a base di poliesanide, 0,08% mg/ml, oltre 13 anni di ricerca e investito significative risorse attraverso degli studi preclinici e degli studi clinici dalla Fase 1 alla Fase 3 che si è conclusa di recente, con un tasso di cura del 85% circa, che va confrontata con il cosiddetto standard of care, o meglio, best supportive care, ovvero l'utilizzo di altri agenti o di farmaci off-label che in letteratura hanno portato alla risoluzione dell’infezione soltanto nel 60% dei casi”. Le conseguenze di un trattamento sbagliato “o di un mancato trattamento – aggiunge - possono arrivare al trapianto di cornea piuttosto che alla perdita dell'occhio. Ad oggi siamo in una fase registrativa, prevediamo l’approvazione da parte dell'Agenzia europea del farmaco (Ema) nel primo semestre del 2024”.
Ma chi può accedere al farmaco? “Prima ancora di avere l'approvazione, l'azienda ha attivato dei programmi ad uso compassionevole in diversi paesi dell'Unione Europea – sottolinea Chines - Siamo molto orgogliosi di poter consentire a circa 100 pazienti di 10 Paesi europei di accedere gratuitamente, attraverso le richieste provenienti da centri di eccellenza, al farmaco che ha dimostrato nel corso degli studi clinici, ma anche attraverso la real world evidence e quindi l'esperienza maturata dai medici e dai pazienti, di essere efficace oltre che sicuro”. Trattandosi di una patologia infettiva, “la terapia è acuta – evidenzia Chines - e nel nostro studio di Fase 3 è stato dimostrato una durata media del trattamento di 4 mesi per la risoluzione clinica”.
Fondamentale la prevenzione. “I portatori di lenti a contatto soprattutto devono stare attenti ad adottare delle regole di igiene e di comportamento in linea con le indicazioni dell’oculista e evitare di creare ambienti favorevoli a contaminazione che possano far insorgere tale patologia molto grave”. Ma l’impegno “di Sifi non si limita al trattamento della cheratite da acanthamoeba – assicura il presidente e Ad del gruppo – Stiamo dedicando la nostra ricerca anche allo sviluppo di una terapia per un’altra patologia rara, la cheratite fungina, la cui prevalenza è simile a quella della cheratite da acanthamoeba”. Il collirio a base di poliesanide “ha già ricevuto designazione da farmaco orfano anche nell'indicazione della cheratite fungina negli Stati Uniti. In questo momento siamo in fase preclinica, quindi stiamo continuando a investire su questo principio attivo e sul prodotto medicinale affinché possa essere disponibile anche per pazienti affetti da quest'altra patologia” conclude.
