Speranze contro il morbo di Alzheimer da uno studio americano. Nel mirino la proteina tau, che contribuisce al normale funzionamento dei neuroni del cervello. In alcune persone, però, si raccoglie in grovigli tossici che danneggiano le cellule cerebrali, tipici appunto dell'Alzheimer. Ora i ricercatori della Washington University School of Medicine di St. Louis hanno dimostrato che i livelli della proteina tau possono essere ridotti - invertendo addirittura alcuni dei danni neurologici provocati dai 'grovigli' - da una molecola sintetica che ha come bersaglio le istruzioni genetiche necessarie per produrre la proteina tau.
Lo studio, condotto su topi e scimmie, è pubblicato su 'Science Translational Medicine'. I risultati suggeriscono che la molecola sintetica - un oligonucleotide antisenso - potrebbe trattare le malattie neurodegenerative caratterizzate da anomalie della tau. "Abbiamo dimostrato che questa molecola abbassa i livelli della proteina tau, prevenendo e in alcuni casi invertendo il danno neurologico", ha detto Timothy Miller, docente di neurologia e autore senior dello studio. "Questo composto è il primo ad aver dimostrato di invertire i danni legati al cervello e ad avere anche il potenziale per essere usato nei pazienti".
Miller e colleghi hanno studiato topi geneticamente modificati che producono una forma mutante di tau umana, che si accumula facilmente. I ricercatori hanno somministrato una dose di oligonucleotide anti-tau o un placebo a topi di 9 mesi ogni giorno per un mese, e hanno poi misurato gli accumuli di proteina nel cervello quando i topi avevano 12 mesi. Ebbene, i risultati mostrano delle importanti riduzioni dei livelli di proteina, suggerendo che il trattamento non solo ha fermato, ma ha anche invertito i danni da accumulo di tau. Gli animali trattati sono vissuti più a lungo degli altri, mostrando migliori capacità cognitive e mnemoniche.
Trattamenti con oligonucleotidi recentemente sono stati approvati dalla Food and Drug Administration per due malattie neuromuscolari: Duchenne e atrofia muscolare spinale (Sma). L'oligonucleotide per la Sma è stato scoperto da Ionis Pharmaceuticals, che ha collaborato con il team di Miller per sviluppare il trattamento al centro di questo studio. La Washington University detiene brevetti congiunti con Ionis Pharmaceuticals per l'uso di oligonucleotidi mirati a ridurre i livelli di tau.
I ricercatori hanno trattato inoltre gruppi di scimmie, rilevando importanti benefici. "Si tratta di un promettente nuovo approccio, ma dobbiamo condurre ulteriori test" prima di passare alla sperimentazione sull'uomo, conclude Miller.
